Milano, al Policlinico prima terapia con teprotumumab

Al Policlinico di Milano è stato trattato per la prima volta con una terapia farmacologica specifica un uomo di 52 anni affetto da una forma di orbitopatia basedowiana, conosciuta anche come Malattia Oculare Tiroidea, in rapida progressione. Il trattamento è stato effettuato nel Centro di riferimento per la diagnosi e la cura della patologia dell’Endocrinologia della Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico, diretta da Giovanna Mantovani. Il farmaco utilizzato è teprotumumab, un anticorpo monoclonale di ultima generazione sviluppato per agire sui meccanismi alla base della malattia.

Come agisce il nuovo farmaco contro la Malattia Oculare Tiroidea

La Malattia Oculare Tiroidea è una patologia autoimmune nella quale il sistema immunitario colpisce i muscoli oculari e il tessuto adiposo presente intorno agli occhi. Il processo può provocare infiammazione, sporgenza del bulbo oculare, definita esoftalmo, e visione doppia. Nei quadri più seri possono verificarsi conseguenze permanenti sulla capacità visiva. La malattia è frequentemente associata alla malattia di Basedow, condizione autoimmune che interessa la tiroide e può determinare ipertiroidismo.

Le terapie disponibili si sono basate prevalentemente sull’impiego di corticosteroidi, utilizzati soprattutto per controllare l’infiammazione. La loro efficacia risulta però più limitata nei confronti di alcune delle manifestazioni maggiormente invalidanti, tra cui esoftalmo e diplopia. Nei pazienti con forme severe può quindi rendersi necessario anche un intervento di chirurgia orbitaria.

Il teprotumumab introduce un’opzione differente perché interviene direttamente sui meccanismi della patologia. Secondo gli specialisti del Policlinico, il trattamento può contribuire a ridurre l’infiammazione, la sporgenza degli occhi e la visione doppia, intervenendo quindi su sintomi capaci di incidere sulla funzione visiva e sulle attività quotidiane dei pazienti.

Otto infusioni ogni tre settimane per i pazienti selezionati

Il percorso terapeutico prevede otto infusioni endovenose, somministrate a distanza di tre settimane l’una dall’altra. Il farmaco è stato approvato da Aifa, ma nella fase attuale può essere utilizzato esclusivamente in casi selezionati e dopo la valutazione dei Centri autorizzati, mentre resta da definire il percorso relativo alla rimborsabilità.

Mario Salvi e Ilaria Muller, responsabili del Centro di riferimento milanese, spiegano che la disponibilità di una terapia sviluppata specificamente per questa patologia permette di intervenire sia sull’infiammazione sia sulle manifestazioni che compromettono maggiormente la funzione visiva e la qualità della vita. L’obiettivo clinico indicato dagli specialisti riguarda infatti la protezione della vista e la prevenzione delle complicanze, oltre al controllo dei sintomi.

Il Policlinico segue circa 600 pazienti ogni anno

Il Centro del Policlinico di Milano segue ogni anno circa 600 pazienti e affianca l’attività assistenziale alla ricerca e alla partecipazione a studi internazionali. La gestione della Malattia Oculare Tiroidea coinvolge diverse professionalità: endocrinologi, oculisti, otorinolaringoiatri, chirurghi orbitari, radiologi e farmacisti ospedalieri lavorano all’interno di un percorso multidisciplinare.

La disponibilità della nuova terapia è stata resa possibile anche attraverso il lavoro della Farmacia dell’Ospedale, diretta da Marcello Sottocorno. Per il direttore generale Matteo Stocco, il fatto che il Policlinico sia il primo centro italiano a rendere disponibile il trattamento conferma la capacità della struttura di trasferire rapidamente le innovazioni terapeutiche nella pratica clinica e di metterle a disposizione dei pazienti che rispondono ai criteri previsti.